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循证 II · 效应量:RR、ARR、NNT 与 NNH
这是全站的核心装置页。掌握了这一页,你就能把任何"某疗法降低风险 X%"的说法翻译成"对像我这样的人意味着什么"——而这个翻译过程本身,就是医学新闻与真实临床决策之间的主要落差。
1. 四个数字,一张表
设对照组事件率 \(CER\)、治疗组事件率 \(EER\):
| 指标 | 定义 | 含义 |
|---|---|---|
| 相对危险度 RR | \(EER / CER\) | 风险变成原来的几倍 |
| 相对危险度降低 RRR | \(1 - RR = (CER-EER)/CER\) | "降低 30%" 通常指这个 |
| 绝对危险度降低 ARR | \(CER - EER\) | 真正的获益幅度 |
| 需治疗人数 NNT | \(1 / ARR\) | 治多少人避免 1 例事件 |
| 需伤害人数 NNH | \(1 / ARI\) | 治多少人造成 1 例危害 |
核心事实:RRR 在不同基线风险下大致稳定,而 ARR 与 NNT 随基线风险剧烈变化。
2. 一个完整算例
他汀用于一级预防(数量级示意):10 年心血管事件风险 10% 的人群,他汀使相对风险降低约 25%。
- \(CER = 10\%\),\(EER = 7.5\%\)
- \(ARR = 2.5\%\) → NNT = 40(10 年内治疗 40 人,避免 1 例事件)
同样的药用在 10 年风险 30% 的人身上:\(ARR = 7.5\%\) → NNT = 13。 用在 10 年风险 2.5% 的人身上:\(ARR = 0.625\%\) → NNT = 160。
同一种药、同一个 RRR,NNT 从 13 到 160。 这就是为什么现代指南按总体风险而不是按单个指标(如"胆固醇是否超标")决定是否用药——第 15 页展开。
再加上 NNH:假设他汀引起肌肉症状的绝对增加约 1%(视人群与定义差异很大),则 NNH ≈ 100。把 NNT 与 NNH 放在一起,"值不值得"才成为一个可讨论的问题,且答案会因人而异——这正是共同决策的技术基础(第 24 页)。
3. 为什么相对风险如此有诱惑力
三方都有动机使用相对指标:药厂(数字更大)、研究者(更容易显著)、媒体(更有冲击力)。实证研究反复显示:同一结果用相对指标呈现时,医生与患者都更倾向于接受该治疗。
一个必须警惕的组合:收益用相对指标、危害用绝对指标。"降低 50% 的卒中风险,严重出血仅增加 0.5%"——这两个数字不可比,必须换算到同一尺度。
本站的规矩:看到相对数字,立刻问"基线是多少"。 拿不到基线风险的报道,信息是不完整的。
4. 其他效应量与它们的换算
比值比 OR:\(\dfrac{\text{odds}_{\text{治}}}{\text{odds}_{\text{对照}}}\)。病例对照研究只能算 OR;当结局罕见(< 10%)时 \(OR \approx RR\),结局常见时 OR 会夸大效应——这是解读 logistic 回归结果最常见的错误。
风险比 HR(生存分析):瞬时风险之比。要点:1. HR 假设比例风险(若曲线交叉则 HR 无意义);2. HR = 0.7 不等于"寿命延长 30%";3. 对免疫治疗这类"长尾"生存曲线,HR 与中位生存期都会误导——🔗 姊妹站第 23 页提到同一问题。替代指标:限制平均生存时间(RMST),可直接解读为"在 5 年内平均多活了几个月"。
连续结局的标准化效应量 \(d\):\((\bar x_1 - \bar x_2)/SD\)。换算感:\(d = 0.2\) 小、0.5 中、0.8 大——但这套阈值是约定而非自然定律。更好的做法是问"最小临床重要差异(MCID)":这个量表上变化多少,患者能感觉到?统计显著但小于 MCID 的结果,临床上不重要(🔗 姊妹站第 16、21 页的抗淀粉样药物争议正在此)。
5. 显著性与效应量:五个必须分清的概念
| 概念 | 含义 | 常见误读 |
|---|---|---|
| p 值 | 若原假设为真,观察到至少这么极端数据的概率 | 不是"假设为真的概率",也不是效应大小 |
| 置信区间 | 与数据相容的效应范围 | 比 p 值信息量大得多,应优先看 |
| 统计显著 | \(p < \alpha\) | 不等于临床重要 |
| 无显著差异 | 未能拒绝原假设 | 不等于"证明无效"——看 CI 是否排除了重要效应 |
| 非劣效 | 差异不超过预设界值 | 界值宽则结论廉价 |
"阴性试验"的正确读法:看置信区间的上限。若 RR 的 95% CI 是 [0.85, 1.15],那么既没证明有效,也没排除 15% 的获益;若是 [0.97, 1.03],则可以相当自信地说效应很小。这两种"阴性"完全不同,却常被同等对待。
多重比较:一项试验测 20 个终点,平均有 1 个会在 \(\alpha = 0.05\) 下"显著"。所以必须区分预注册的主要终点与探索性次要终点(第 07、09 页)。
6. 复合终点:一个高频陷阱
复合终点(如"主要不良心血管事件 MACE = 心血管死亡 + 心梗 + 卒中 + 血运重建")用于提高事件数、缩短试验。问题有三:
- 各成分的重要性差异巨大(死亡 vs 再次住院);
- 效应常由最不重要、最主观的成分驱动——"血运重建"这类由医生决定的终点尤其容易受未盲影响;
- 报道时只说"复合终点降低 20%",掩盖了死亡率毫无变化。
读法:永远要求看各成分的分解结果。如果获益全部来自"住院"而硬终点纹丝不动,结论就要打折。
7. 读一条医学新闻的六个问题
把本页收成一件可以立刻用的工具:
- 这是相对还是绝对效应?基线风险多少?
- NNT 是多少?NNH 是多少?
- 终点是硬终点还是替代终点?(第 09 页)
- 对照组是什么?(第 05 页)
- 随访多久?(预防性用药的获益需要时间累积)
- 样本量与置信区间?(是"证明无效"还是"没能证明有效"?)
如果一条报道无法回答其中三条以上,它就不足以支持你改变任何行为。
8. 迁移:效应量思维在你其他工作中的位置
🔗 这一页与你 2026-07 那次预测收网校验是同一套逻辑:当时的关键判断不是"命中率 32.3%"这个数字本身,而是把它对照到随机基线(33.3%)与平凡基线(65.3%)——没有基线的准确率不携带信息,正如没有基线风险的 RRR 不携带信息。
同构还在继续:
- 复合终点的陷阱 = 把多个粒度的命题混在一起统计总命中率,结果被最容易的那类主导;
- "阴性但区间很宽" = 样本不足时的"无预测力"结论要谨慎,要看置信区间而不是点估计(你当时对无重叠子集 27.6%、CI [14.7, 45.7] 的自我纠正正是这个动作);
- MCID 的类比 = 即使某个信号统计上真实,它是否大到足以改变仓位或决策?
参考与更新
复审记录:最后复审 2026-08-02;按六个月规则,下一次常规复审不晚于 2027-02-02。若安全信号、指南/监管更新或动态清单变化,则提前复审;具体适用地区以各条来源与当地最新版本为准。
- Cochrane Handbook(相对/绝对效应与不确定性解释;当前版本页面;国际。)
- CONSORT 2010 statement(随机试验效应量与结果报告;2010;国际。)
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